Perdita di peso del tumore dei mastociti, Mastocitoma nel cane e nel gatto: aspetto e diagnosi!


I risultati del trial clinico di fase 2 saranno pubblicati oggi, 30 giugnodal New England Journal of Medicine.

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Jason Gotlib, MD, Professore associato di medicina presso la Stanford University School of Medicine, ha guidato un team di ricercatori internazionali che hanno condotto lo studio che ha arruolato pazienti in 29 paesi in tutto il mondo. I pazienti con avanzata mastocitosi sistemica hanno una prognosi infausta, a seconda del sottotipo della malattia.

Il tumore dei mastociti mastocitoma deriva dalla proliferazione incontrollata di questo tipo di cellule. Queste degenerazioni sono occasionalmente responsabili del rilascio di una quantità eccessiva di sostanze che possono causare problemi sistemici come ulcere gastriche, emorragie interne oltre che una serie di manifestazioni allergiche. I tumori si manifestano principalmente sulla pelle ma possono manifestarsi anche a carico del cavo orale, della laringe, della trachea, del torace e del tratto gastrointestinale. Il tumore solitamente si diffonde ai linfonodi, alla milza e al fegato.

Queste cellule mediano le risposte allergiche e infiammatorie del corpo e svolgono un ruolo nella difesa del corpo contro batteri, funghi e virus. Circa la metà dei pazienti ha una malattia ematologica non-mastocitaria associata o la sviluppa nel tempo. Circa il 90 percento dei pazienti con avanzata mastocitosi hanno una particolare mutazione nota come DV nel gene che codifica una proteina chiamata KIT che controlla la crescita di mastociti.

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La mancanza di opzioni ha motivato i ricercatori Gotlib, un ematologo, ha aperto la strada alla sperimentazione di Midostaurin nella mastocitosi sistemica avanzata per risolvere la mancanza di opzioni di trattamento per questi pazienti.

Nelil ricercatore ha trattato un paziente che era gravemente malato con un altro tipo di tumore del sangue causato da una tirosin-chinasi mutata.

Anche se Gotlib è stato in grado di salvare il paziente, la sua esperienza non fu diffusa. Poco dopo, i ricercatori della Harvard hanno dimostrato che il cancro imatinib-resistente che il paziente di Gotlib aveva sviluppato, poteva essere trattato perdita di peso del tumore dei mastociti Midostaurin in un modello murino della malattia.

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Abbiamo osservato una risposta sorprendente. Di conseguenza, i pazienti che rispondevano al trattamento avevano meno probabilità di avere bisogno di trasfusioni di globuli rossi o piastrine e hanno sperimentato miglioramenti nella funzione del fegato e un minor numero di segni di malassorbimento, come la perdita di peso.

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La sopravvivenza globale mediana dei pazienti era di 28,7 mesi. Il beneficio di sopravvivenza tra i pazienti con una grave sottotipo della malattia chiamata leucemia mastocitaria è stato particolarmente sorprendente, secondo Gotlib.

Gli effetti collaterali più frequenti di Midostaurin erano basso grado di nausea, vomito e diarrea, sintomi che di solito sono sensibili alla somministrazione dei farmaci anti-nausea.

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I pazienti trattati hanno registrato un significativo miglioramento dei sintomi correlati alla malattia e della qualità della vita. Midostaurin è attualmente disponibile su una base di uso compassionevole per i pazienti con mastocitosi sistemica avanzata. Gotlib spera di valutare il suo uso in pazienti che non rispondono agli approcci clinici convenzionali o ai pazienti in fase avanzata della malattia in attesa di trapianto di midollo osseo.

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